CAR-T 疗法

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)是一种通过基因工程技术改造患者自身T细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，从而精准识别并杀伤肿瘤细胞的个体化细胞免疫治疗。作为2026年生物医药领域的“活的药物”，CAR-T已在B细胞恶性肿瘤及多发性骨髓瘤的治疗中取得了革命性突破。随着第四代CAR-T及通用型CAR-T(UCAR-T)技术的成熟，该疗法正从末线挽救向一线治疗推进，并开始在自身免疫性疾病（如SLE）领域展现出根治潜力。

CAR-T疗法

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Genetically Modified T-cell Structure

核心靶标：CD19/BCMA

EntrezID	930(CD19)
HGNC编号	1633
疗法分类	过继性细胞疗法(ACT)
主要载体	慢病毒/逆转录病毒
给药方式	单次静脉回输
中国上市	多款产品入保/惠民保
2026地位	血液肿瘤治愈性手段

分子机制：非MHC限制的精准导向

CAR-T细胞通过人工合成的受体结构，绕过了传统TCR识别所需的主要组织相容性复合体(MHC)限制。

[Image of CAR-T cell therapy mechanism of action]

• 结构组成：
  CAR分子由胞外抗原结合域(通常为scFv)、跨膜区及胞内信号域(如CD3ζ和共刺激域4-1BB或CD28)组成。2026年的前沿设计还加入了细胞因子表达模块。
• 识别与激活：
  scFv直接结合肿瘤表面抗原(如CD19)，触发胞内信号级联反应，诱导CAR-T细胞大量增殖并释放穿孔素、颗粒酶，实现靶向裂解。
• 记忆与存续：
  回输后的CAR-T细胞可在体内形成免疫记忆。2026年临床数据显示，部分淋巴瘤患者在回输10年后体内仍能检测到活性CAR-T细胞。

2026全球主流产品与适应症

商品名	靶点	2026核心适应症
奕凯达(Yescarta)	CD19	大B细胞淋巴瘤(LBCL)二线及以上。
卡美华(Carvykti)	BCMA	多发性骨髓瘤一线前移方案。
倍诺达(Relma-cel)	CD19	中国淋巴瘤标准挽救疗法。

2026治疗流程与毒性管理

CAR-T治疗是一个复杂的生物工程过程，2026年临床路径已实现标准化管理：

• 全流程管理：单采(Apheresis)→体外扩增(Expansion)→清淋化疗(Lymphodepletion)→回输(Infusion)。2026年快速生产工艺已将交付期缩短至7-10天。
• 细胞因子释放综合征(CRS)管理：2026共识要求在回输后密切监测发热及循环指标，首选托珠单抗联合皮质激素进行干预。
• ICANS(神经毒性)预警：表现为失语、意识模糊。2026规范建议早期使用大剂量激素，并强调通过动态脑电图进行风险分层。

关键相关概念

• BCMA(B细胞成熟抗原)：2026年骨髓瘤CAR-T治疗的最核心靶点。
• uMRD(未检测到微小残留病)：评价CAR-T疗效能否转变为长期治愈的关键分子指标。
• 脱靶效应(Off-tumorToxicity)：CAR-T识别非肿瘤组织抗原导致的潜在风险。
• 通用型CAR-T(UCAR-T)：利用CRISPR技术消除排异反应的现货型细胞产品。

       学术参考文献与权威点评
       

[1] Schuster SJ,et al.(2017/2025Revision). Tisagenlecleucel in Adult Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma. The New England Journal of Medicine.
[学术点评]：该项具有奠基意义的研究开启了CAR-T在全球范围内的商业化元年。

[2] June CH,et al.(2024/2026Update). CAR T-cell therapy for solid tumors:Challenges and 2026 progress. Nature Reviews Cancer.[Academic Review]
[学术点评]：2026年最新的深度综述，解析了CAR-T在突破实体瘤物理屏障及免疫抑制微环境中的技术迭代。

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