真实世界证据 (RWE)
来自医学百科
| 真实世界证据 Real-World Evidence | |
|---|---|
| 英文缩写 | RWE |
| 数据来源 |
RWD (电子病历、医保、 穿戴设备、APP) |
| 对立概念 | 随机对照试验 (RCT) |
| 核心价值 |
拓展新适应症、上市后监测、 AI医疗器械验证 |
| 监管支持 |
21世纪治愈法案 (美国) NMPA 指导原则 (中国) |
| 关键技术 | 人工智能 (NLP)、大数据清洗 |
真实世界证据（英文名：Real-World Evidence，简称RWE），是指通过分析真实世界数据（Real-World Data, RWD），获得的关于药物或医疗器械的使用情况和潜在获益/风险的临床证据。
与传统的在严格控制条件下进行的随机对照试验（RCT）不同，RWE 反映的是产品在日常医疗实践中的真实表现。随着 AI 和大数据技术的发展，全球监管机构（如 FDA 和 NMPA）正越来越多地接受 RWE 用于支持监管决策（如批准新药上市或扩大适应症）。[1]
RWD vs RWE[编辑 | 编辑源代码]
- 真实世界数据 (RWD)：是原料。指与患者健康状况和/或医疗保健服务交付有关的数据。
- 来源：电子病历 (EHR)、医保索赔数据、产品及疾病登记库、患者生成的健康数据（如您的“智慧医生”App收集的数据）、可穿戴设备数据。
- 真实世界证据 (RWE)：是成品。通过适当的研究设计和统计分析方法，从 RWD 中提炼出的临床证据。
RWE 的应用场景[编辑 | 编辑源代码]
对于 AI 医疗和创新药企，RWE 的价值主要体现在：
1. 支持上市前审批 (AI 弯道超车)[编辑 | 编辑源代码]
- AI 医疗器械：对于深度学习辅助诊断软件，很难进行传统的双盲试验。NMPA 明确允许使用回顾性的 RWD（如历史影像数据）来验证算法的准确性，替代部分前瞻性临床试验。
- 罕见病/急重症：对于胰腺导管腺癌等死亡率极高或患者极少的疾病，招募对照组（使用安慰剂）往往不符合伦理。此时可用 RWE 构建“外部对照臂”（Synthetic Control Arm），通过对比历史数据来证明新药疗效。
2. 拓展新适应症 (Label Expansion)[编辑 | 编辑源代码]
- 药物上市后，医生可能会超说明书用药（Off-label use）。收集这些真实数据，可以申请增加新的适应症，而无需重新做昂贵的 RCT。
- 案例：辉瑞的爱博新（Ibrance）利用电子病历数据，成功获得 FDA 批准扩大适应症至男性乳腺癌，这是全球首个完全基于 RWE 获批的肿瘤药适应症。
3. 上市后安全性监测 (Pharmacovigilance)[编辑 | 编辑源代码]
- 监测在 RCT 严格入排标准中被排除的人群（如老年人、孕妇、合并症患者）使用药物后的副作用。
技术挑战与 AI 的作用[编辑 | 编辑源代码]
RWD 通常是“脏数据”（结构化差、缺失值多、噪音大）。这正是 AI 技术的用武之地：
- 自然语言处理 (NLP)：从非结构化的医生病程记录（Free-text notes）中提取关键信息（如肿瘤大小、基因突变状态）。
- 数据治理：打通不同医院之间的“数据孤岛”，实现多源数据融合。
- 因果推断：利用统计学方法（如倾向性评分匹配 PSM）消除混杂因素，模拟 RCT 的效果。
监管法规[编辑 | 编辑源代码]
- 美国：2016年通过《21世纪治愈法案》，强制 FDA 建立利用 RWE 的框架。
- 中国：2020年 NMPA 发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，标志着中国正式接纳 RWE。[2]