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2014-02-05T10:31:09Z

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[[基因治疗]]主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常[[基因]]来纠正[[突变基因]]，也就是在原位修复缺陷基因的直接[[疗法]]，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就[[基因转移]]的[[受体]][[细胞]]不同，基因治疗又有两种途径,即[[生殖]]（[[种系]]）细胞基因治疗和[[体细胞基因治疗]]。

'''(1)[[生殖细胞基因治疗]]'''：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的[[生殖细胞]]（[[精细胞]]、[[卵细胞]]中早期[[胚胎]]）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种[[靶细胞]]的[[遗传]]修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用[[显微注射]]，然而效率不高，并且只适用[[排卵]]周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，目前多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。

'''(2)体细胞基因治疗'''：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到[[体细胞]]，使之表达[[基因产物]]，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内[[染色体]]特定[[基因座位]]，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的[[基因突变]]的可能性。对特定座位基因转移，目前还有很大困难。

体细胞基因治疗目前采用将基因转移到[[基因组]]上非特定座位，即[[随机整合]]。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的[[外源基因]]，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。

体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些[[疾病]]，只需少量基因产物即可改善[[症状]]，不需全部有关体细胞都充分表达。
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医学遗传学/基因治疗的策略 - 版本历史

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