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	<title>医学遗传学/基因治疗 - 版本历史</title>
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		<summary type="html">&lt;p&gt;以“{{Hierarchy header}} &amp;lt;span&amp;gt;&lt;a href=&quot;/%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97&quot; title=&quot;基因治疗&quot;&gt;基因治疗&lt;/a&gt;（gene therapy）是指将外源正常&lt;a href=&quot;/%E5%9F%BA%E5%9B%A0&quot; title=&quot;基因&quot;&gt;基因&lt;/a&gt;导入&lt;a href=&quot;/%E9%9D%B6%E7%BB%86%E8%83%9E&quot; title=&quot;靶细胞&quot;&gt;靶细胞&lt;/a&gt;，以纠正或补偿因&lt;a href=&quot;/index.php?title=%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E7%BC%BA%E9%99%B7&amp;amp;action=edit&amp;amp;redlink=1&quot; class=&quot;new&quot; title=&quot;基因缺陷（页面不存在）&quot;&gt;基因缺陷&lt;/a&gt;和异常引...”为内容创建页面&lt;/p&gt;
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&amp;lt;span&amp;gt;[[基因治疗]]（gene therapy）是指将外源正常[[基因]]导入[[靶细胞]]，以纠正或补偿因[[基因缺陷]]和异常引起的[[疾病]]，以达到治疗目的。也就是将[[外源基因]]通过[[基因转移]]技术将其插入病人的适当的[[受体]][[细胞]]中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从[[DNA]]水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-[[氮胞苷]]（5-azocytidine）治疗镰形细胞[[贫血]]和β-[[地中海贫血]]，目的是使5-氮胞苷抑制[[甲基化]]酶，让已关闭的γ基因（[[胎儿]]及[[新生儿期]]的[[珠蛋白]]β[[基因簇]]的成员）开放，使之大量合成γ链，与α链形成HbF（α2γ2），来替代HbA丧失的功能。此法已在患者取得一定效果，但尚须探索改进。再如80年代发展起来的反义技术（antisense technology）也是在[[RNA]]`DNA水平治疗疾病的一种很有发展前途的高新技术。&amp;lt;/span&amp;gt;&lt;br /&gt;
==参看==&lt;br /&gt;
*[[基因治疗]]&lt;br /&gt;
{{Hierarchy footer}}&lt;br /&gt;
{{医学遗传学基础图书专题}}&lt;/div&gt;</summary>
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