https://www.yiliao.com/index.php?action=history&feed=atom&title=%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E7%94%9F%E7%89%A9%E5%8C%96%E5%AD%A6%2F%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97 2026-04-23T15:57:00Z 本wiki的该页面的版本历史 MediaWiki 1.35.1 https://www.yiliao.com/index.php?title=%E4%B8%B4%E5%BA%8A%E7%94%9F%E7%89%A9%E5%8C%96%E5%AD%A6/%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97&diff=88745&oldid=prev 2014-01-26T14:29:51Z

<p>以“{{Hierarchy header}} 80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛<a href="/%E8%9B%8B%E7%99%BD" title="蛋白">蛋白</a>生成障碍性<a href="/%E8%B4%AB%E8%A1%80" title="贫血">贫血</a>患者进行<a href="/%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97" title="基因治疗">基因治疗</a>尝试时遭到人们的非议...”为内容创建页面</p> <p><b>新页面</b></p><div>{{Hierarchy header}}<br /> 80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛[[蛋白]]生成障碍性[[贫血]]患者进行[[基因治疗]]尝试时遭到人们的非议，但时隔10年，[[分子]][[生物学]]飞速发展，改变了人们的思维。1990年9月14日，在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心，一位因患遗传性[[腺苷]]脱氨酶（adenosine deaminase，ADA）缺乏症导致[[抵抗力]]下降的4岁女孩，接受了W、费仁兹、安德烈等医生用经处理的[[腺病毒]]为载体，将正常ADA[[基因]]导入患儿的[[白细胞]]中，并表达了正常的ADA，成为第一个接受基因治疗并获成功的患者。此后两年中，她仅患过一次[[感冒]]。<br /> <br /> 近来基因研究不断深入，基因治疗的概念也有所发展，不仅可导入正常基因以纠正遗传性[[疾病]]的[[基因缺陷]]，也可导入特定的[[DNA]]、[[RNA]]片段以封闭或抑制特定基因的表达，即反义技术治疗[[肿瘤]]或[[病毒感染]]等疾病。<br /> <br /> 实施基因治疗首先应具备以下条件：了解疾病发生的分子机制，诊断分子生物学技术的正确应用与[[基因诊断]]临床应用，在此基础上分离、克隆正常基因或有治疗作用的[[核酸]]片段。选择高效的载体系统与目的[[基因重组]]。选择适当的[[受体]][[细胞]]，接受正常基因并回输到患者体内适度表达，发挥特定的治疗作用。<br /> <br /> 反义技术基因治疗是利用反义核酸细胞作用，导入细胞内抑制或封闭[[基因表达]]的技术。反义核酸是指与异常表达或过度表达的目的基因或目的基因mRNA互补，并以[[碱基配对]]的方式与目的基因序列结合的核酸，它可以在复制、[[转录]]核酸[[剪接]]加工，mRNA转运及翻译水平上抑制目的基因的表达，达到治疗的目的。<br /> <br /> 反义核酸用于基因治疗发展较快，如反义核酸最佳作用靶点的选择，采用[[化学修饰]]方法提高反义核酸在细胞内的稳定性，常用硫（S）修饰，形成硫代反义核酸，为了便于反义核酸导入细胞，反义核酸常只有10-30bp大小。有时还用[[脂质体]]或[[微囊]]包装反义核酸，或以[[逆转录病毒]]作为载体等，提高反义核酸的稳定性和导入效率，从而提高治疗效果。<br /> <br /> 虽然基因治疗已部分应用于临床并获得成功，但尚属研究阶段，导入基因的稳定性，表达时效等问题尚待解决。特别是外来基因导入引起的伦理讨论尚无定论，在此仅做简述，但我们深信基因治疗在遗传性疾病，肿瘤等疾病的治疗上，将产生深远的意义。基因治疗的迅速发展给基因诊断提出了新的课题、新的要求，我们必须努力开发简便易行的诊断分子生物学技术，以满足发展的需要。<br /> ==参看==<br /> *[[基因治疗]]<br /> {{Hierarchy footer}}<br /> {{临床生物化学图书专题}}</div>

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